到3岁时，患有DMD肌营养不良的男孩表现为小腿增大，行走缓慢，下蹲困难，上下楼梯困难。如果不及时治疗，患有DMD肌营养不良的儿童在青春期需要使用轮椅，大多数人在20多岁或30多岁时死于心脏或呼吸衰竭。
肌营养不良先天禀赋不足与脾胃虚弱有关，其治疗注意脾胃，以脾气为施法，重在补中而非升阳，且治疗五脏俱全。成人肌营养不良症的治疗以健脾补肾为主。小儿肌营养不良，强调调理脾胃。肌营养不良的治疗应根据疾病的不同阶段和严重程度，处理好健脾与补肾的关系。
小儿脏气清灵，选药宜精，用量宜轻。对于肌营养不良患儿应以调理脾胃为主，常加麦芽、谷芽、茯苓、薏米、大枣等补脾消食。小儿身体纯阳，肌力强喝当归温燥，柴胡劫阴，故改为玄参、桔梗。
肌营养不良患者及其家属也要树立信心，积极面对治疗。在基因治疗出现之前，中医可以用来控制和改善症状，稳定疾病，调节内脏的功能。虽然不能改变基因，但可以将异常基因造成的损伤降低到相对较低的水平，从而保持儿童的正常发育和肌肉运动能力与同龄人一致。基因修饰可以在医学进步后进行。疾病可以康复，同时，孩子的发育和寿命不受影响。尽管如此，基因治疗仍处于研究和实验的过程中。
没有最好的药，只有最好的医生。医生的经验来自于不断的治疗。如果您的孩子多年治疗一直没有很好的突破，可以尝试"复元方剂"治疗效果不错。
