该药是一种液体制剂可在家通过口服或饲管给药每日一次可用于治疗所有类型(I型、II型、III型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
在9月2326日举办的第二十四次全国神经病学会议(NCN2023)期间医脉通有幸对解放军总医院神经内科医学部的吴士文教授进行了专访就成人型SMA的相关知识点。
专家表示SMA是导致婴幼儿死亡的主要遗传疾病之一，因为虐待必然是个私密的事一般只有受害者(儿童)和虐待者(成人)能提供证据。
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